Когда нельзя, но нужно — как лечиться от онкологии незарегистрированными в России препаратами

Вопрос о победе над раком перешел из жанра научной фантастики в реальную задачу для ученых со всего мира. Онкология ­­­– самая быстро развивающаяся область медицины. В США в 2022 году треть всех зарегистрированных лекарств предназначалась для терапии опухолей¹. Всего за последние 20 лет появилось 237 новых противоопухолевых препарата, причем почти половина из них в последние пять лет².

Однако не все лекарственные молекулы станут доступны для пациентов. В России для того чтобы врач смог назначить препарат он должен быть зарегистрирован Министерством здравоохранения. Кроме того есть риск что препарат и вовсе не появится в доступе. Но что делать, если лечение нужно сейчас? Существует несколько способов получить незарегистрированный препарат.

В России врач может назначить терапию только если она зарегистрирована Министерством здравоохранения РФ. Для регистрации производитель лекарственного препарата подает в Минздрав комплект документов, который рассматривается в течении 160 рабочих дней. Однако существуют ограничения из-за которых препарату может быть отказано в регистрации.

В соответствии с законом для успешного прохождения процедуры производитель должен доказать эффективность и безопасность лекарственного средства результатами клинических исследований. Важное дополнение – в них должны участвовать пациенты из России. Клинические исследования несут большие затраты для фармацевтических компаний и принимая решение о регистрации препарата производитель оценивает свои убытки и возможную прибыль. При редких заболеваниях затраты могут превышать возможную прибыль а поэтому производитель может просто не выводить препарат на рынок.

Скорость, с которой появляются новые препараты для лечения онкологических заболеваний связана с открытием механизма развития рака. Онкологи установили, что причиной бесконтрольного деления клетки и появления опухоли являются генетические нарушения. Так, наиболее частые при раке легкого мутации в генах EGFR и ALK приводят к образованию в клетке постоянно активных ферментов тирозинкиназ, запускающих ее деление. При раке молочной железы у 20% пациентов встречается нарушения в гене HER2, запускающее быстрое деление клетки. Зная эти механизмы ученые разработали таргетные препараты. Принцип их действия заключается в точном подавлении молекулярные мишени, приведшей к образованию опухоли. Заблокировав ALK тирозинкиназу или рецептор HER2 можно остановить деление раковой клетки. В отличии от химиотерапии, которая уничтожает любые быстроделящиеся клетки в организме, таргетная терапия работает только в клетках опухоли, которые содержат генетические нарушения, что повышает эффективность и безопасность лечения. Применение ингибиторов HER2 при раке молочной железы, ингибиторов тирозинкиназ ALK и EGFR произвели революцию в лечении этих заболеваний, они замедляют процесс развития опухоли и продлевают жизнь пациентов.


Развитие таргетной терапии идет по пути поиска новых более редких молекулярных мишеней. Так мутация ROS1 есть только у 1-2% пациентов с раком легкого, но и для этого типа заболевания разработана терапия. Многие препараты для лечения редких генетических нарушений находятся на стадии клинических исследований или пока не зарегистрированы в России. Но это не значит, что их невозможно получить.

Для обнаружения мутации врачи исследуют образец опухоли, полученный во время биопсии с помощью молекулярно-генетических методов. Для этого последовательно проводится несколько анализов, каждый из которых может выявить одну из распространенных мутаций. Одним из наиболее современных методов исследования генетических нарушений в раковой клетке является комплексное геномное профилирование. С помощью этого анализа одновременно анализируются сотни генов, которые связаны с онкологическими заболеваниями. Это дает понимание о причинах развития заболевания и помогает в подборе индивидуальной терапии.

Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. N 61-ФЗ "Об обращении лекарственных средств" допускает производство, изготовление, хранение, перевозку, ввоз и вывоз из страны зарегистрированных в России лекарств¹. Процедуру регистрации проводит Министерство здравоохранения РФ, после чего препарат должен оказаться в Государственном реестре лекарственных средств. Этот же закон затрагивает и препараты, которые в нашей стране пока не зарегистрированы. В нем говорится о том, что их имеют право ввозить физические лица для личного использования². Другими словами, никто не ограничивает гражданина России в возможности поехать в другую страну и купить там для себя необходимое лекарство, а потом ввезти его в страну (если оно не попадает в перечень наркотических средств, психотропных веществ и их прекурсоров, подлежащих контролю в Российской Федерации³). Никаких дополнительных разрешений для этого не требуется.

А вот привозить незарегистрированные лекарства для друзей, знакомых и даже родных законом запрещено. И за нарушение этого запрета предусмотрены различные виды наказаний - от штрафа до тюремного заключения⁴. Приобретение и ввоз на территорию России незарегистрированных препаратов для других людей возможны при наличии подтверждающих их назначение документов - заключения консилиума врачей или врачебной комиссии российской медоорганизации, в которой наблюдается пациент. В них должно говорится о назначении этого препарата по жизненным показаниям¹.

Ввозить лекарства из-за границы могут и организации. В этом случае их деятельность схожа со службой доставки, они завозят препарат для конкретнго пациента и не могут продать его кому то другому. При этом данная организация должна иметь разрешение Минздрава РФ на торговлю лекарственными средствами и получить еще одно разрешение на ввоз лекарств из-за границы на основании решения консилиума или комиссии. Еще один вариант законного ввоза и использования не зарегистрированных в России препаратов - проведение клинических исследований.

В клинических исследованиях отечественных и зарубежных препаратов в России принимают участие клиники и научные центры, имеющие соответствующую аккредитацию. Без нахождения в этом реестре клиника не сможет войти в число претендентов на проведение исследования. Это регулируется постановлением Правительства РФ от 3 сентября 2010 года № 683 «Об утверждении правил аккредитации медорганизаций на право проведения клинических исследований лекарственных препаратов для медприменения»⁵.

Информацию о проведении клинических исследований обычно публикуют на сайте клиники, она также распространяется на порталах и форумах пациентских организаций. Необходимо отправить в адрес клиники все медицинские документы, чтобы исследователи убедились, что вы полностью соответствуете всем критериям, включая специфические характеристики злокачественной опухоли. После этого пациента приглашают на личную встречу, где обсуждаются все детали, даются ответы на возникающие вопросы. Если клинику и пациента все устраивает, последний подписывает информированное согласие и вступает в исследование. Участник исследования в любой момент может отозвать свое согласие и выйти из него. Россияне теоретически могут стать и участниками клинических исследований за границей. К примеру, США допускают "в отдельных случаях" участие в исследованиях иностранцев6, которым необходимо получить специальную лечебную визу B-2. Естественно, что иностранные участники должны полностью соответствовать критериям отбора исследования. Если потенциальных кандидатов много, иностранные клиники, скорей всего, отдадут предпочтение своим гражданам, но если ощущается нехватка добровольцев, могут рассмотреть и иностранцев. В каждой стране имеются свои правила в отношении этого.

Нуждающийся в не зарегистрированных в России препаратах человек или его близкие чаще всего сначала отправляются в интернет. Он предлагает множество "серых" лекарств, чья стоимость поначалу выглядит привлекательной а получить их можно на следующий день после заказа.

Однако такая покупка может быть опасна для здоровья. Приобретая препарат на “черном рынке” есть шанс получить контрафактный или испорченный препарат при перевозке которого были нарушены условия хранения. Особенно важно это для иммунобиологических таргетных препаратов. Врач не имеет права самостоятельно (без решения консилиума или комиссии) выписать пациенту препарат, который в России не зарегистрирован. Более того, он не должен и вести пациента, который сам решил лечиться незарегистрированным и официально не назначенным ему препаратом. Ведь в случае наступления тяжких последствий для здоровья пациента на фоне приема не зарегистрированных в России препаратов может наступить как гражданско-правовая, так и уголовная ответственность медика.

Закон предусматривает бесплатное (за счет бюджета) обеспечение россиян иностранными препаратами, даже не прошедшими регистрацию в стране, но в исключительных случаях. К примеру, если болезнь официально признается редкой и жизнеугрожающей, а зарегистрированного в России лекарства (или его аналога) для лечения нет. Но это не единственное условие. Так, в 2019 году до Верховного суда дошел житель Пензенской области, который просил обязать региональный Минздрав обеспечить его ребенка-инвалида лекарствами бесплатно. Сразу три врачебных комиссии признали, что страдающей редким наследственным заболеванием девочке требуется не зарегистрированное в России лекарство. Но в региональном ведомстве пояснили, что диагноз ребенка отсутствует в имеющемся перечне жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, а поэтому никаких лекарств бесплатно юный пациент не получит.

В постановлении Верховного суда6 говорится о том, что в соответствии с Конвенцией о защите прав ребенка, гарантиями на обеспечение достойной жизни и охрану здоровья, содержащимися в российской Конституции, а также законом №124-ФЗ "Об основных гарантиях прав ребенка" государство обязано обеспечить лечение девочки. Пункт 1 части 3 статьи 80 Федерального закона "Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации" гарантирует бесплатное получение препаратов, включенных в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарств. Да, нужное ребенку лекарство не включено в этот перечень. Но 25 декабря 2018 года принят закон №489-ФЗ. В нем говорится, что даже если какие-то лекарства и не входят в этот список, но назначены врачебными комиссиями по жизненным показаниям, они не подлежат оплате за счет личных средств граждан - их будут покупать за счет бюджета.

Помочь с приобретением препарата помогают и благотворительные организации.

Итак, как же действовать, если вам или вашим близким требуется препарат, который в России не зарегистрирован? Первый способ - отправиться за границу, приобрести его и ввезти в страну. Поскольку лекарство предназначено для личного использования, никаких разрешительных документов не потребуется, но, возможно, на таможне придется подтвердить необходимость в препарате рецептом врача или выпиской из истории болезни. Сложность этого способа и в том что специализированные препараты для лечения тяжелых заболеваний нельзя купить в аптеке. Для этого придется пройти обследование и получить назначение врача за границей. Доставлять таким же способом лекарства для родных и знакомых нельзя. Понадобится получить решение врачебной комиссии или врачебного консилиума, в котором будет говориться, что незарегистрированное лекарство необходимо человеку по жизненным показаниям. Этот же документ потребуется и для юридических лиц, занимающихся доставкой и распространением лекарств, которые имеют на это соответствующее разрешение. При наличии данных документов ввоз не зарегистрированного в России препарата допустим, но только для конкретного пациента.

Помощь в доставке лекарств могут оказать и благотворительные фонды. Им тоже нужны решения врачебной комиссии или консилиума. Преимущества фондов в том, что в большинство случаев они берут на себя частично или полностью покупку и доставку незарегистрированного лекарства в Россию. Обращение каждого пациента рассматриваются индивидуально. Решение о сборе и выделении средств принимается с учетом тяжести состояния, мнения экспертов об эффективности запрашиваемой терапии.

Доставку незарегистрированных препаратов осуществляют различные веб-аптеки (в том числе, иностранные), а также частные посредники. Это наиболее рискованный вариант, так как нет никакой гарантии качества получаемого лекарственного препарата, и того, что соблюдались все необходимые условия его хранения и транспортировки.

Наконец, в редких случаях незарегистрированный препарат может быть приобретен за границей для пациента за счет бюджетных средств. К примеру, для ребенка-инвалида в том случае, если это лекарство назначается решением врачебной комиссии.

M-RU-00018448, октябрь 2024